Your Good Partner in Biology Research
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罕见病药物的研发春风似乎已吹到世界各地。那么，到底什么是罕见病？罕见病如何治疗？其药物市场如何？
帕金森病（Parkinson s disease，PD），又称帕金森综合征，是继阿尔茨海默病之后的又一复杂的神经退行性疾病（又称认知障碍）[1]，主要影响大脑特定区域（黑质）的多巴胺产生神经元（多巴胺能）。该疾病可导致进行性运动障碍和非运动障碍，其临床症状表现为运动迟缓、静息时发抖或僵硬 [2]。
近来越来越多的研究证实，粘蛋白多样化的生物学功能在肿瘤形成、细胞粘附、免疫应答以及细胞信号传导中起着至关重要的作用。当前，多个粘蛋白已成为肿瘤免疫治疗的火热靶点，如MUC1，MUC16。此外，根据ClinicalTrials数据显示，新近一项基于MUC17靶点（AMG199）的双抗临床项目，正在美国开展I期研究（NCT04117958），用于转移性胃癌和胃食管交界癌（G GEJ）患者，这是第一个将MUC17作为潜在抗肿瘤靶点的临床试验。
来自美国Verseau Therapeutics公司开发的VSIG4特异性抗体，其研究揭示靶向VSIG4能够诱导抑制性巨噬细胞向M1型极化。且无论是VSIG4抗体单用还是联合PD1抗体均能在临床前的小鼠肿瘤模型中看到抑瘤效果。目前，作为新近鉴定的对T细胞活化具有重要调控作用的B7家族共刺激分子，VSIG4已成为补体系统或肿瘤药开发创新靶点！
